La FDA ayuda a luchar contra la anemia de la célula falciforme

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Categoría: Salud

Publicado el Lunes, 27 Octubre 2014 6:12am

Los pacientes también expresaron su disposición de participar en ensayos clínicos con el fin de identificar nuevos tratamientos para su enfermedad”.

La anemia de células falciformes (ACF), anemia falciforme o drepanocitosis es el trastorno sanguíneo hereditario más común en los Estados Unidos. Afecta a alrededor de 100,000 niños y adultos nacionalmente, y a millones de personas en todo el mundo. Para prevenir y tratar sus graves complicaciones, se necesitan nuevos tratamientos. Es por eso que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos está colaborando con los pacientes y los grupos interesados, entre ellos académicos y la industria farmacéutica, para ayudar a crear nuevos tratamientos contra la ACF.

La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos genéticos que más comúnmente afectan a las personas de ascendencia africana, explica la Dra. Jonca Bull, M.D., directora de la Oficina de Salud de las Minorías. La ACF también puede afectar a los hispanos, los asiáticos, y las personas de ascendencia mediterránea y del Oriente Medio. Más de 3 millones de personas en los Estados Unidos, incluyendo a uno de cada doce afroamericanos, son portadores del rasgo drepanocítico de la anemia falciforme, el gen que tiene el potencial de permitir que sus hijos hereden la enfermedad.

En los Estados Unidos, la prueba para detectar la anemia falciforme y el rasgo drepanocítico se realiza al nacer. Un bebé que nace con anemia falciforme hereda un gen del trastorno de ambos padres.

La ACF es una enfermedad crónica y debilitante. Los glóbulos rojos de las personas que la padecen tienen una forma anormal, como de “hoz”, que hace que se atoren en los vasos sanguíneos pequeños, obstruyendo el flujo de sangre y oxígeno hacia los órganos principales del cuerpo. Estas obstrucciones pueden causar dolor intenso, daño a los órganos o hasta un derrame cerebral. Entre otras complicaciones están: susceptibilidad a las infecciones, fatiga y retraso en el crecimiento. La gravedad de la ACF varía de una persona a otra. La mayoría de quienes padecen la enfermedad tendrá una esperanza de vida reducida.

¿Cómo se trata la ACF en la actualidad?

Las terapias actuales son limitadas e incluyen un medicamento llamado hidroxiurea, mismo que fue aprobado por la FDA en 1998. Los trasplantes de médula ósea o de células madre pueden ser una alternativa de tratamiento para los pacientes más jóvenes con una ACF severa, pero estas intervenciones pueden ir acompañadas de efectos secundarios graves y potencialmente mortales. Para estos trasplantes, que son costosos, también es necesario identificar un donante de médula ósea o de células madre adecuado. La mayoría de las personas no puede recibir estos trasplantes. Además, se pueden usar transfusiones de sangre para tratar la anemia, la cual es una complicación común de la ACF.